Acerca de este estudio
Los niños con leucemias agudas que regresan (recaída) o que no responden al tratamiento (resistente) tienen un pronóstico malo. Se necesitan nuevos tratamientos.
Ziftomenib es un medicamento que aún no ha sido aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) de los Estados Unidos. Estudios previos en adultos han mostrado que este fármaco puede ser un tratamiento seguro y eficaz para aquellos que tienen ciertos cambios genéticos (ADN), también conocidos como mutaciones. Estas mutaciones se llaman KMT2A-r, NUP98-r o NPM1-m.
Este estudio utilizará ziftomenib junto con quimioterapia con fludarabina y citarabina (FLA) para tratar a niños, adolescentes y adultos jóvenes con estas mutaciones que tengan una enfermedad con recaída o resistente.
El objetivo es hacer que la leucemia entre en remisión (sin signos o síntomas de leucemia) y luego proceder a un trasplante de médula ósea (células madre) luego de 1 o 2 ciclos de ziftomenib junto con quimioterapia con FLA. Esperamos seguir administrando solamente ziftomenib a pacientes que no pueden recibir trasplantes.
Descripción general de elegibilidad
- Tener hasta 21 años
- Leucemia aguda con KMT2A-r, NUP98-r o NPM1-m
- Recaída de médula ósea
- Enfermedad resistente o con recaída