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Tratamiento de síndromes mielodisplásicos
Los síndromes mielodisplásicos (MDS) son un grupo de trastornos en los que la médula ósea no produce suficientes células sanguíneas sanas. La médula ósea es el material esponjoso dentro de los huesos. Contiene células madre que se convierten en glóbulos blancos, glóbulos rojos y plaquetas.
Los signos y síntomas de MDS están relacionados con una disminución en las células sanguíneas sanas. Entre ellos, se incluyen los siguientes:
- La escasez de glóbulos rojos (anemia) reduce la capacidad de transportar oxígeno a los tejidos.
- La escasez de glóbulos blancos (leucopenia) aumenta el riesgo de infección.
- El conteo bajo en plaquetas (trombocitopenia) causa sangrado y hematomas.
Las causas de MDS pueden incluir una anemia aplásica previa o el haber recibido quimioterapia o radiación para el tratamiento de otros cánceres. Los MDS también pueden estar relacionados con afecciones genéticas, como los síndromes hereditarios de insuficiencia de la médula ósea y los síndromes de predisposición al MDS. A menudo, se desconoce la causa del MDS en niños.
El MDS pediátrico no es muy común Aproximadamente 4 de cada un millón de niños son diagnosticados con MDS cada año. Hay 2 tipos principales de MDS en niños: citopenia refractaria de la infancia (RCC) y MDS con exceso de blastos (MDS-EB).
Obtenga más información acerca de MDS en el recurso en línea Juntos by St. Jude™.
Tratamiento del síndrome mielodisplásico
Los niños con algunos tipos de MDS, como el RCC, pueden no necesitar más tratamiento que observación muy de carca El RCC puede empeorar o avanzar a MDS-EB. En algunos casos, el MDS puede convertirse en una leucemia mieloide aguda (LMA).
El tratamiento más eficaz para la mayoría de los tipos de MDS es un trasplante alogénico de médula ósea (células madre). La quimioterapia puede utilizarse para tratar a pacientes con MDS, MDS-EB o pacientes que han desarrollado LMA.
Otros tratamientos para el MDS incluyen medicamentos para ayudar a la médula ósea a producir nuevas células sanguíneas y antibióticos para prevenir o tratar infecciones. Las transfusiones de glóbulos rojos y plaquetas pueden aliviar los síntomas de anemia y hemorragias.
Ensayos clínicos del síndrome mielodisplásico
St. Jude ofrece ensayos clínicos y estudios de investigación para el cáncer en niños, adolescentes y adultos jóvenes con síndromes mielodisplásicos.
Obtenga más información sobre la investigación clínica en St. Jude.
Reclutamiento
Meta de estudio:
This study will help us understand the effects of CPX-351 treatment in patients with MDS and AML.
Edad:
1-22 years old
Reclutamiento
Meta de estudio:
The purpose of this study is to find the highest dose of CD70+ CAR cells that is safe to give to patients with CD70+ blood cancers.
Edad:
Up to 21 years old
Reclutamiento
Meta de estudio:
The primary objective of this study is to examine the incidence of neutrophil recovery after cord transplantation.
In participants receiving a non-licensed CBU: 1) to determine the frequency of graft rejection; 2) to determine the frequency of infection; 3) to determine the frequency of serious infusion reactio; 4) to determine the 1 year survival rate.
Reclutamiento
Meta de estudio:
To find the safest dose of imetelstat that can be given with fludarabine and cytarabine to stop the growth of cancer cells.
Edad:
Between 12 months and 18 years old
Reclutamiento
Meta de estudio:
To study whether using memory T cells and blinatumomab in a special type of haploidentical stem cell transplant is safe and supports immune recovery in patients with blood cancers.
Edad:
Birth to 21 years
Atención de salud para el síndrome mielodisplásico en St. Jude
St. Jude brinda la mayor calidad de atención para pacientes con MDS:
- Los científicos y médicos de St. Jude trabajan en conjunto para conocer más sobre los trastornos de insuficiencia de la médula ósea y los trastornos de la sangre. Estos hallazgos pueden llevar a nuevos y mejores tratamientos.
- Los médicos y docentes de St. Jude están comprometidos con los últimos estudios de investigación. Los pacientes que califican para los ensayos clínicos pueden elegir participar. Al realizar estos estudios, esperamos entender más y tratar mejor los trastornos de la sangre.
- El programa de Trasplante de médula ósea y terapia celular de St. Jude utiliza enfoques modernos para brindar los mejores tratamientos y reducir los efectos secundarios para pacientes pediátricos.
- Los médicos en el programa de trasplante de St. Jude trabajan en estrecha colaboración con científicos para de inmediato trasladar los descubrimientos del laboratorio a la clínica.
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