Sobre este estudio
Este estudio evaluará qué tan bien funciona el medicamento apitegromab en niños con atrofia muscular espinal. Los investigadores quieren averiguar si es seguro y si ayuda a mejorar la función muscular y motora. Compararán las mejoras en aquellos que toman el medicamento del estudio con aquellos que toman un placebo. Aquellos que formen parte de este estudio continuarán tomando su Evrysdi® (risdiplam) o Spinraza® (nusinersen).
El apitegromab funciona al impedir que los músculos se reduzcan y se debiliten. Esto se denomina atrofia muscular. Los investigadores quieren determinar si apitegromab ayuda a que la función muscular mejore o permanezca igual en aquellos que no pueden caminar.
Los pacientes en este estudio tomarán el medicamento del estudio o el placebo durante 1 año mientras siguen tomando sus Spinraza o Evrysdi recetados. El medicamento del estudio se administra mediante infusión intravenosa una vez al mes.
Descripción general de los requisitos necesarios
- Tener entre 2 y 21 años.
- Tener un diagnóstico de SMA tipo 2 o 3, y no poder caminar.
- Aquellos que estén tomando Spinraza deben haberlo tomado durante al menos 10 meses.
- Aquellos que estén tomando Evrysdi deben haberlo tomado durante al menos 6 meses.
Aquellos que hayan recibido Zolgensma no pueden formar parte de este estudio.