Sobre este estudio
El estudio STEER tiene como objetivo averiguar si una inyección de la terapia genética OAV101 (Zolgensma®) en la médula espinal es segura y si beneficia a niños con AME. Los médicos utilizarán una aguja delgada para administrar OAV101 en la espalda baja. El medicamento se inyecta en el espacio lleno de líquido ubicado debajo del extremo de la médula espinal.
Los niños del estudio serán ingresados en el hospital. Recibirán OAV101 o un placebo. Luego se les hará seguimiento durante 1 año. Al final del año, ingresarán al hospital nuevamente. Luego recibirán el OAV101 o el placebo, el que sea que no hayan recibido durante el primer ingreso.
Propósito de este ensayo clínico
El objetivo del estudio STEER es averiguar si una inyección de OAV101 en el líquido cefalorraquídeo es segura y si beneficia a niños con AME que tienen entre 2 y 18 años.
Descripción general de los requisitos necesarios
- Tener entre 2 y 17 años.
- Pacientes con atrofia muscular espinal (AME).
- Nunca haber sido tratado por AME con medicamentos como Spinraza o Evrysdi, o haber sido tratado previamente con Zolgensma.
- Poder sentarse, pero nunca haber podido caminar.