Acerca de este estudio
GENETX nos ayudará a comprender la información que los pacientes y las familias necesitan sobre la terapia génica para enfermedades genéticas poco frecuentes para tomar decisiones importantes sobre el tratamiento. Deseamos compartir información correcta y fácil de entender sobre la terapia génica, de modo que los pacientes y las familias puedan conversar con sus equipos de atención sobre ella.
Primero, necesitamos averiguar qué tipo de información será útil. Al comienzo de este estudio, conversaremos con estas personas:
- Pacientes con trastornos genéticos hereditarios para los que la terapia génica sea un posible tratamiento:
- Trastornos de la sangre, como anemia falciforme y hemofilia.
- Enfermedades neuromusculares, como la distrofia muscular de Duchenne.
- Las familias de los pacientes.
- Trabajadores de atención de la salud que cuidan a los pacientes.
Al formar parte de este estudio, nos ayudarán a crear recursos en línea para otros.
Si se inscribe en este estudio, usted hará lo siguiente:
- Realizará una entrevista de video en línea.
- Compartirá sus ideas sobre qué información necesita.
- Compartirá sus preocupaciones sobre formar parte de un ensayo clínico de terapia génica
Descripción general de elegibilidad
Para formar parte de este estudio, usted debe ser uno de los siguientes:
- Padre/madre o cuidador cuyo hijo/a tuvo terapia génica O un padre/madre o cuidador de un niño que murió después de recibir terapia génica al menos 6 a 24 meses antes de inscribirse O pacientes de 8 años o más que tuvieron terapia génica.
- Padre/madre o cuidador de niños (pacientes de 8 años o más) con una enfermedad genética poco frecuente a quien se le ofreció un ensayo clínico pero no fue elegible o decidió no recibir terapia génica.
- Trabajador de atención de la salud que ha cuidado a 2 o más pacientes que recibieron terapia génica.