Acerca de este estudio
Este estudio se realiza para probar un método de trasplante que puede tener menos efectos secundarios o ser menos tóxico que los trasplantes estándar que usan quimioterapia de dosis alta para niños y adultos jóvenes con enfermedad de células falciformes.
Los síntomas de la enfermedad de células falciformes suelen tratarse mediante la administración de hidroxiurea o transfusiones regulares de glóbulos rojos. Estos tratamientos han mejorado la supervivencia de los pacientes con la enfermedad de células falciformes. Realizar un trasplante de células hematopoyéticas de un donante puede brindar una cura para esta enfermedad. Sin embargo, recibir un trasplante puede tener muchos efectos secundarios negativos.
Normalmente, los pacientes a los que se les realiza este tipo de trasplante de sangre para la enfermedad de células falciformes reciben quimioterapia de dosis alta para preparar al cuerpo para el trasplante. Los investigadores que lideran este estudio quieren ver si un tratamiento condicionado diferente funciona igual de bien con menos efectos secundarios. Este método nuevo usa menos fármacos para suprimir su sistema inmune antes del trasplante.
Descripción general de los requisitos necesarios
- Tener 25 años o menos.
- Haber recibido un diagnóstico de enfermedad de células falciformes grave.
- Tener un donante hermano con compatibilidad de HLA adecuado o donante familiar que comparte un haplotipo.