Acerca de este estudio
Este estudio analizará cómo la terapia génica (reemplazo o reparación de genes rotos) y el trasplante de médula ósea (células madre) usados para tratar la enfermedad de células falciformes pueden afectar la función cerebral del paciente.
Los pacientes inscritos en los estudios de terapia génica reciben exploraciones por MRI como parte del tratamiento. Si están inscritos también en FUNCOGSC, obtendremos más información de sus exploraciones, lo que puede tomar más tiempo de lo usual. A los pacientes también se les harán encuestas y pruebas para ver funciones del cerebro como las siguientes:
- CI (inteligencia)
- Atención
- Pensamiento flexible
- Realizar varias tareas a la vez
- Autocontrol
- Qué tan bien los pacientes completan tareas que han aprendido antes
- Aprendizaje y memoria
- Rendimiento académico
Descripción general de elegibilidad
- Enfermedad de células falciformes
- Estar inscrito en un ensayo de trasplante de médula ósea o terapia génica como SCDHCT o SAGES1
- Tener de 8 a 25 años